Gene Therapy Market

遺伝子治療市場の概要

遺伝子治療市場は、2024年に61億1,000万米ドルと評価されました。遺伝子治療市場業界は、2025年の72億4,000万米ドルから2035年には469億1,000万米ドルに成長し、予測期間（2025～2035年）中に19.04%の年平均成長率（CAGR）を示すことが予測されています。

がんや希少疾患の発生率と有病率の増加、遺伝子治療製品の承認の増加、遺伝子治療に対する政府の好意的な支援が、遺伝子治療市場の成長を牽引しています。

MRFRのアナリストによると、がんや希少疾患の発生率の増加は、革新的な治療法の需要が高まるにつれて、遺伝子治療市場を大きく刺激しています。がん罹患率が上昇し、希少遺伝性疾患の有病率が増加するにつれ、従来の治療法では効果が不十分となることが多く、高度な解決策が切実に求められています。遺伝子治療は、これらの疾患の根本的な遺伝的原因に対処する可能性を秘めており、関与する特定の遺伝子を標的とし、改変することで、有望な代替治療法となります。

例えば、国際がん研究機関によると、2022年にはアジアで約9,826,539件、ヨーロッパで4,471,422件、北米で2,673,174件、ラテンアメリカとカリブ海地域で1,551,060件、アフリカで1,185,216件、オセアニアで男女合わせて269,088件のがん症例がありました。さらに、インドでもがんの発生率が増加しており、世界の遺伝子治療市場の成長に貢献しています。

出典：二次調査、一次調査、MRFRデータベース、アナリストレビュー

遺伝子治療市場の機会

遺伝子治療分野への投資増加

遺伝子治療への投資増加は、世界中で大きな機会の一つとなっています。投資増加は、CRISPR-Cas9をはじめとする技術革新の利用可能性の向上につながります。また、幅広い治療領域に焦点を当てた遺伝子治療の開発を促進します。さらに、資金調達の増加は市場の拡大を促し、協力、競争、イノベーション、そして投資を促進します。例えば、

• 2024年6月：Beacon Therapeutics（米国）は、眼科遺伝子治療の研究を推進するため、シリーズB資金調達で1億7,000万ドルを確保しました。このラウンドはForbionが主導し、既存投資家のSynconaとOxford Science Enterprisesに加え、新規投資家のTCGXとAdvent Life Sciencesが参加しました。調達資金は、X染色体連鎖性網膜色素変性症（XLRP）を標的とする主力化合物AGTC-501の臨床開発を推進し、ドライ型加齢黄斑変性（dAMD）プログラムのデータを生成するために充当されます。
• 2024年2月：Vivet Therapeuticsは、フランス政府から「フランス健康イノベーション計画2030」を通じて535万米ドルの資金提供を受けました。この資金は、この希少かつ衰弱性の疾患の治療を目的とした遺伝子治療の開発を大きく促進するものです。CTXは、コレステロールの代謝能力を低下させ、脳を含む様々な組織に脂肪沈着を引き起こす希少な遺伝性疾患です。その結果、乳児期の慢性的な下痢から、成人期の認知症や発作といった進行性の神経学的問題に至るまで、様々な深刻な症状を引き起こします。現在、治療の選択肢は症状の管理と病気の進行を遅らせることに限られています。
• 2024年1月：ノバルティスAG（スイス）は、遺伝性疾患に対する遺伝子治療候補薬の開発に関するライセンス契約の一環として、ボイジャー・セラピューティクス（米国）と1億米ドルの前払い契約を締結しました。
• 2023年6月：ローラス・ラボ（インド）は、遺伝子治療企業イミュノアクト（インド）に959万米ドルを投資しました。イミュノアクトは、この新たな資金を活用して、複数拠点に展開するcGMP施設を拡張することで、主力候補薬であるHCAR-19のスケールアップを加速させることができます。

データは、遺伝子治療分野における投資と連携の世界的な増加を示しています。 Beacon Therapeutics、Vivet Therapeutics、Novartis AG、Laurus Labs などの企業は、革新的な遺伝子治療の商業化とスケールアップを加速させるため、戦略的に連携し、研究開発および製造施設への投資を行っています。

遺伝子治療市場 セグメント別インサイト

遺伝子治療 ベクタータイプ別システムインサイト

ベクタータイプに基づいて、このセグメントには、ウイルスベクター（レンチウイルスベクター（LVV）、レトロウイルスベクター、アデノウイルスベクター（AdV）、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV））と非ウイルスベクター（物理ベクター、化学ベクター）が含まれます。2024年にはウイルスベクターセグメントが世界市場の大部分を占めましたが、予測期間中は非ウイルスベクターセグメントが最も急速に成長すると予測されています。ウイルスベクターの中でも、アデノ随伴ウイルス（AAV）とレンチウイルスベクター（LVV）は、その安全性プロファイルと長期的な遺伝子発現のために広く使用されています。

物理的手法（エレクトロポレーションなど）や化学的キャリア（脂質ナノ粒子など）を含む非ウイルスベクターは、免疫原性が低く、大規模製造が容易です。COVID-19パンデミックにおける脂質ナノ粒子ベースのmRNAワクチンの成功は、非ウイルス性送達システムへの関心とイノベーションを加速させました。さらに、ナノテクノロジーと材料科学の進歩により、非ウイルスベクターの効率と標的化能力が向上し、次世代遺伝子治療の魅力的な選択肢となり、様々な治療分野におけるその可能性が拡大しています。

図2：ベクタータイプ別遺伝子治療市場シェア（2024年および2035年）（10億米ドル）

出典：二次調査、一次調査、MRFRデータベース、アナリストレビュー

遺伝子治療遺伝子タイプ別システムインサイト

遺伝子タイプに基づいて、このセグメントには、抗原、サイトカイン、腫瘍抑制因子、自殺、欠損、成長因子、受容体、その他が含まれます。抗原セグメントは2024年に世界市場を席巻し、予測期間中は最も急速に成長するセグメントになると予測されています。これらの治療法は顕著な臨床的成功を収め、規制当局の承認も取得しており、市場の信頼を高めています。さらに、抗原ベースのアプローチは、遺伝子送達技術と個別化医療の進歩に支えられ、感染症や自己免疫疾患などの他の領域にも拡大しています。

このセグメントは、強力なパイプライン、多額の投資、そして希少疾病用医薬品や画期的治療薬のステータスといった有利な規制指定の恩恵を受けており、開発と商業化を加速させています。全体として、抗原セグメントは、標的を絞った効果的で個別化された治療を提供できる能力を有しており、遺伝子治療分野におけるイノベーションと成長の重要な推進力となっています。

遺伝子治療システムアプリケーション別インサイト

アプリケーション別に見ると、このセグメントには、腫瘍性疾患、希少疾患、心血管疾患、神経疾患、感染症、その他が含まれます。腫瘍性疾患セグメントは2024年に世界市場の大部分を占め、予測期間中は最も急速に成長するセグメントになると予測されています。これは主に、世界的ながん負担の増加と、標的を絞った効果的な治療オプションを提供するCAR-T細胞療法や腫瘍溶解性ウイルスなどの遺伝子治療の導入増加によるものです。

個別化医療と免疫ベースの遺伝子治療の進歩は、血液腫瘍および固形腫瘍の治療において大きな成功を収めており、需要を押し上げています。さらに、強力な臨床パイプライン、規制当局の承認、そしてがん遺伝子治療研究への多額の投資が成長を牽引しています。より効果的ながん治療に対する高いアンメットニーズと、これまで治療不可能だったがんを治療できる遺伝子治療の可能性は、このセグメントの市場地位をさらに強化しています。

遺伝子治療システム（送達方法別）インサイト

送達方法に基づいて、このセグメントには、生体内遺伝子治療と体外遺伝子治療が含まれます。生体内遺伝子治療セグメントは2024年に世界市場を席巻し、予測期間中に最も急速に成長するセグメントになると予測されています。この方法では、遺伝物質を患者の体内に直接送達するため、体外アプローチと比較して、よりシンプルで侵襲性の低い処置が可能になります。生体内療法は、特に肝臓、筋肉、中枢神経系を侵す遺伝性疾患や希少疾患の治療に効果的です。

アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターと脂質ナノ粒子の登場により、生体内送達の安全性と精度が向上しました。さらに、複雑さの軽減、治療費の削減、臨床への迅速な移行が、導入拡大の原動力となっています。研究投資の増加と臨床試験の成功は、この分野の発展を加速させ続けています。

遺伝子治療システム地域別インサイト

地域別に見ると、世界の遺伝子治療市場は北米、欧州、アジア太平洋、その他の地域に分類されます。北米市場を牽引する主な需要要因は、がんや希少疾患の発生率と有病率の増加、遺伝子治療製品の承認増加、そして遺伝子治療に対する政府の好意的な支援です。さらに、保険償還制度や保険適用の拡大により、患者にとって遺伝子治療へのアクセスが容易になっています。医療費の増加と研究開発への投資は、市場拡大をさらに促進しています。

支援的な規制枠組みとインセンティブによって承認プロセスが合理化される一方で、戦略的なパートナーシップと連携によってイノベーションが加速しています。遺伝子治療薬のパイプラインには、希少遺伝性疾患、がん、自己免疫疾患など、様々な遺伝性疾患および後天性疾患に対する幅広い治療薬が含まれています。これらの薬は、複雑な病状を持つ患者に的を絞った個別化治療を提供できる可能性を秘めており、バイオ医薬品企業、投資家、医療提供者から大きな関心を集めています。競争環境には、買収、契約、戦略的提携、コラボレーション、臨床試験、拡張、合弁事業、新製品開発、製品承認などの戦略を採用して製品ポートフォリオを拡大している既存のプレーヤーがいます。

図3：遺伝子治療市場価値2024年および2035年地域別（10億米ドル）

出典：二次調査、一次調査、MRFRデータベース、アナリストレビュー

さらに、アプリケーション追跡システム市場の範囲で考慮される国は、米国、カナダ、ドイツ、フランス、イギリス、イタリア、スペイン、中国、インド、日本、韓国、オーストラリア、中東およびアフリカ、南米など。

世界の遺伝子治療の主要市場プレーヤーと競合状況の洞察

遺伝子治療市場は、世界規模、地域規模、そしてローカルなベンダーが多数存在するという特徴があります。市場は競争が激しく、すべてのプレーヤーが市場シェア獲得を競い合っています。熾烈な競争、急速な技術進歩、政府の政策の頻繁な変更、そして環境規制は、市場の成長を阻む主要な要因です。ベンダーは、コスト、製品品質、信頼性、そして政府の規制に基づいて競争しています。ベンダーは、激しい競争市場で生き残り、成功するためには、費用対効果の高い高品質の製品を提供する必要があります。

市場の主要な競合他社には、Bristol-Myers Squibb Company、Lonza、UniQure N.V.、Bluebird Bio, Inc.、Orchard Therapeutics Plc、GenSight Biologics、Novartis AG、Amgen Inc.、Sarepta Therapeutics Inc.、Spark Therapeutics, Inc.などがあります。遺伝子治療市場は、競争の激化、買収、合併、その他の戦略的な市場動向、そして事業効率向上のための意思決定により、統合市場となっています。

遺伝子治療市場における主要企業には

• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
• ロンザ
• ユニキュアN.V.
• ブルーバード・バイオ社
• オーチャード・セラピューティクス社
• ジェンサイト・バイオロジクス
• ノバルティスAG
• アムジェン社
• サレプタ・セラピューティクス社
• スパーク・セラピューティクス社Inc.,

遺伝子治療市場業界動向

2024年1月: ノバルティスAGは、Voyager Therapeutics, Inc.と戦略的提携を締結しました。この提携には、VoyagerのTRACERカプシドおよび関連知的財産の独占的ライセンスが含まれます。この提携は、ハンチントン病（HD）の前臨床遺伝子治療候補の開発に焦点を当てます。

2023年10月: 遺伝子治療の発展を目指し、タンパク質スプライシングを専門とする遺伝子医薬品企業であるSpliceBioは、Spark Therapeuticsとの独占的提携およびライセンス契約を発表しました。この提携では、SpliceBio社独自のタンパク質スプライシングプラットフォームを活用し、未公表の遺伝性網膜疾患に対する遺伝子治療薬の開発を目指します。

2023年12月：Bluebird bio社（米国）は、12歳以上の鎌状赤血球症（SCD）患者を対象とした初の細胞ベースの遺伝子治療薬となるLyfgeniaについて、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得しました。

2021年9月： GenSight Biologics社は、英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）が、ND4ミトコンドリア遺伝子のG11778A変異が確認されているレーバー遺伝性視神経症（LHON）による視力喪失の治療薬として、同社の遺伝子治療薬LUMEVOQを有望革新的医薬品（PIM）に指定したと発表しました。

遺伝子治療市場セグメンテーション

ベクタータイプ別遺伝子治療の展望

• ウイルスベクター
  • レンチウイルスベクター（LVV）
  • レトロウイルスベクター
  • アデノウイルスベクター（AdV）
  • アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）
• 非ウイルスベクター
  • 物理的ベクター
  • 化学的ベクター

遺伝子タイプ別遺伝子治療の展望

• 抗原
• サイトカイン
• 腫瘍抑制因子
• 自殺
• 欠乏
• 成長因子
• 受容体
• その他

遺伝子治療：用途別展望

• 腫瘍性疾患
• 希少疾患
• 心血管疾患
• 神経疾患
• 感染症
• その他

遺伝子治療：投与方法別展望

• in vivo遺伝子治療
• ex vivo遺伝子治療

遺伝子治療 地域別展望

• 北アメリカアメリカ
  • 米国
  • カナダ
• ヨーロッパ
  • ドイツ
  • フランス
  • イギリス
  • イタリア
  • スペイン
  • ヨーロッパのその他の地域
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • オーストラリア
  • その他のアジア太平洋地域
• 世界のその他の地域
  • 中東とアフリカ
  • 南アメリカ